2024年6月6日,上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院成功為一名患有先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥(CAH)的1歲孩子使用了國產(chǎn)醋酸氟氫可的松片治療,這也是全國首例接受國產(chǎn)醋酸氟氫可的松片治療的CAH患兒,至此,國內(nèi)CAH患者將不會為購藥煩惱,能更加方便、規(guī)范地接受醋酸氟氫可的松片的治療。
這位來自甘肅的患兒浩浩(化名)出生后就出現(xiàn)反復嘔吐,體重不增,身高只有65cm,輾轉(zhuǎn)全國就診,最終在上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院兒內(nèi)分泌遺傳科確診醛固酮合成酶缺乏癥,屬于先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥(CAH)。CAH是一組由腎上腺皮質(zhì)類固醇合成通路各階段各類催化酶的缺陷,引起以皮質(zhì)類固醇合成障礙為主的常染色體隱性遺傳性疾病,發(fā)病率為1/10000~1/20000,其中醛固酮合成酶缺乏癥是極為罕見的類型,是由于鹽皮質(zhì)激素合成缺陷而引發(fā),患兒有典型失鹽表現(xiàn),會發(fā)生嘔吐、腹瀉、生長遲緩等情況,嚴重時還會發(fā)生失鹽危象,如不及時得到規(guī)范救治,患兒生命健康將會面臨嚴重危害!臨床上以口服鹽皮質(zhì)激素-醋酸氟氫可的松片及氯化鈉進行治療。
未來醫(yī)藥得知上?;純杭毙栌盟幍南?,在檢查公示后第一時間將藥品發(fā)往上海,6月6日國產(chǎn)醋酸氟氫可的松片順利到達上藥DTP藥房,新華醫(yī)院兒內(nèi)分泌科成功為浩浩(化名)啟用了國產(chǎn)醋酸氟氫可的松片治療,這也是全國首例接受國產(chǎn)醋酸氟氫可的松片治療的CAH患兒,目前,該患兒病情穩(wěn)定,各項臨床指標在進一步檢測中。
*本藥品為處方藥,請憑處方在藥師指導下購買和使用。
CAH患者的基礎治療方案是糖皮質(zhì)激素及鹽皮質(zhì)激素的替代治療,此前國內(nèi)患者主要通過海外代購等方式獲取醋酸氟氫可的松片,會出現(xiàn)不同程度的斷藥情況,導致治療的中斷和不規(guī)范用藥?;颊呤}得不到有效控制,短期會導致患者發(fā)生電解質(zhì)紊亂,甚至發(fā)生失鹽危象;長期會嚴重影響到孩子的健康發(fā)育及未來的生育健康。未來醫(yī)藥為了解決患者購藥難的問題,提升患者的生活質(zhì)量和健康水平,歷時4年研制出國產(chǎn)醋酸氟氫可的松片,填補了國內(nèi)鹽皮質(zhì)激素的空白,且產(chǎn)品實現(xiàn)常溫儲存,滿足了患者對儲存藥品、外出攜帶便利性的需求。
國產(chǎn)醋酸氟氫可的松片的上市及成功應用,提高了藥品的可及性,為CAH患者規(guī)范治療提供了中國選擇,也體現(xiàn)了企業(yè)的社會擔當。